Перспективность технологий редактирования генома (ТРГ) для генной терапии стала одним из ключевых драйверов развития в  области лечения моногенных наследственных заболеваний. Однако общий консенсус исследователей, разработчиков и  многих клиницистов заключается в том, что в ряде случаев баланс риска и пользы от препаратов, основанных на ТРГ и CRISPR/Cas9, в частности, к настоящему времени изучен недостаточно полно. Тем не менее 3 декабря 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило вывод в обращение двух препаратов для лечения серповидноклеточной анемии. Один из них («Casgevy») является клеточным продуктом, состоящим из CD34+ аутологичных гематопоэтических стволовых клеток, в которых с помощью системы CRISPR/Cas9 удается увеличить продукцию фетального гемоглобина, что приводит к  компенсации состояния пациентов. Таким образом, впервые в мировой практике одним из ведущих регуляторов осуществлена регистрация не просто генетически модифицированного клеточного продукта, а продукта, полученного с помощью ТРГ. Этому историческому событию и его важности, а также возможным последствиям посвящено данное короткое сообщение.