Первый клеточный продукт на основе технологий редактирования генома получил одобрение FDA США

Перспективность технологий редактирования генома (ТРГ) для генной терапии стала одним из ключевых драйверов развития в  области лечения моногенных наследственных заболеваний. Однако общий консенсус исследователей, разработчиков и  многих клиницистов заключается в том, что в ряде случаев баланс риска и пользы от препаратов, основанных на ТРГ и CRISPR/Cas9, в частности, к настоящему времени изучен недостаточно полно. Тем не менее 3 декабря 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило вывод в обращение двух препаратов для лечения серповидноклеточной анемии. Один из них («Casgevy») является клеточным продуктом, состоящим из CD34+ аутологичных гематопоэтических стволовых клеток, в которых с помощью системы CRISPR/Cas9 удается увеличить продукцию фетального гемоглобина, что приводит к  компенсации состояния пациентов. Таким образом, впервые в мировой практике одним из ведущих регуляторов осуществлена регистрация не просто генетически модифицированного клеточного продукта, а продукта, полученного с помощью ТРГ. Этому историческому событию и его важности, а также возможным последствиям посвящено данное короткое сообщение.

1. U.S. Food and drug administration (2023). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease [Accessed December, 12, 2024].

2. Румянцев А.Г., Токарев Ю.Н., Сметанина Н.С. Гемоглобинопатии и талассемические синдромы. М.: Практическая медицина, 2015. 448 с.

3. CASGEVY (exagamglogene autotemcel), suspension for intravenous infusion (2023). https://www.fda.gov/media/174615/download?attachment [Accessed December, 12, 2024].

4. Cancellieri S, Zeng J, Lin LY, et al. Human genetic diversity alters off-target outcomes of therapeutic gene editing. Nat Genet. 2023; 55(1):34–43.

5. Livshits G. Landmark CRISPR Approvals and the Rise of Epigenome Editing. GEN Biotechnology. 2023;2(6):476–478.

6. Макаревич П.И. Три десятилетия развития генной терапии: вехи и перспективы. Регенерация органов и тканей. 2023;1(1):16–24.

7. Intellia Therapeutics Announces Positive Interim Clinical Data for its Second Systemically Delivered Investigational CRISPR Candidate, NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema (HAE) (2022). https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-positive-interim-clinical-data [Accessed December, 12, 2024].